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2019年4月23日

Nature子刊介绍可让失明者重见光明的基因疗法

315日, Nature Communications杂志发表“Restoration of high-sensitivity and adapting vision with a cone opsin”为题的研究论文,加州大学伯克利分校(University of California, Berkeley)的科学家开发了一种基因疗法,通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中,成功地让失明的小鼠恢复视力。

该研究以因视网膜退化而失明的小鼠为模型。为恢复小鼠的视力,研究人员设计了一种靶向视网膜神经节细胞的腺相关病毒(AAV)作为载体,在病毒中植入一种感光受体——绿色(中波)视锥蛋白的基因。正常情况下,这种视蛋白仅由锥状光感受器细胞表达,使其对黄绿色光敏感。当病毒注入眼睛时,病毒携带基因进入通常对光不敏感的神经节细胞,使它们对光敏感,并能够向大脑发送视觉信号。

研究人员检测了这种腺相关病毒载体基因疗法在小鼠模型上的效果:橙色的线记录了小鼠第一分钟的运动轨迹。失明的小鼠小心地保持在角落和两侧,而接受治疗的小鼠几乎和正常视力的小鼠一样地探索笼子。

研究人员表示,这种通过灭活病毒传递的基因疗法,有望三年内在因视网膜退化而失明的人体内进行试验。理想情况下,这种疗法能让他们有足够的视力四处走动,并有可能恢复他们阅读或观看视频的能力。全球约有1.7亿人患有与年龄有关的黄斑变性,每1055岁以上的人中就有1人患有这种疾病,同时全球170万人患有最常见的遗传性失明色素性视网膜炎,患有这种疾病的人通常会在40岁之前失明。目前,这类患者的治疗选择仅限于电子眼植入物,笨拙、侵入性且昂贵。

(选自《科技部网站》)