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2018年10月12日

突破带来的基因编辑药物更接近患者应用

研究人员已经发现了一种方法,通过将其使用的天然引导分子替换称为桥联核酸或BNA的合成引导分子,从而大大提高基因编辑技术的准确性。该研究有望使该技术更接近治疗现实。

想象一下未来,将引导生物机器放入您的身体中,寻找每个细胞中有缺陷的基因序列,并以精确的准确度编辑正确的信息。

它被称为基因编辑,阿尔伯塔大学的研究人员刚刚发表了一项改变游戏规则的研究,该研究有望使该技术更接近治疗现实。

“我们已经发现了一种方法,通过用合成的称为桥联核酸或BNA的天然引导分子取代天然引导分子,大大提高了基因编辑技术的准确性,”加拿大分子疗法研究主席Basil Hubbard说。这位研究负责人是美国药理学系的助理教授。

他和他的团队已经就他们的发现提交了专利,并希望与制药行业合作将其纳入治疗领域。

自发现CRISPR / Cas9以来,对基因编辑技术的兴趣一直在迅速增加。该系统天然存在于细菌中,用于抵御其天敌,称为噬菌体。

“它允许细菌存储关于先前感染的信息,然后通过切割它来找出并摧毁新侵略者的DNA,”Hubbard解释说。

“研究人员已经意识到,该系统可以编程为在人类细胞中切割特定的DNA序列,从而允许我们编辑我们的基因。然而,其中一个主要问题是系统并不完全特定有时它削减了一个类似但不正确的基因。“

他指出,使用天然的RNA引导分子,Cas9系统非常准确,只有大约1%的时间出错。

“然而,鉴于人体内有数万亿个细胞,即使有一个百分比是非常重要的,尤其是因为基因编辑是永久性的,一个错误的切割和患者可能最终会患上像癌症这样的严重疾病。”

Hubbard和他的团队(其中包括研究的第一作者,博士生克里斯托弗克伦威尔)开发的新BNA指导分子在寻求正确切割DNA方面表现出更稳定和更严格的要求。

Hubbard说:“我们的研究表明,在某些情况下,使用桥接核酸引导Cas9可以将其特异性提高1万倍以上这是一个显着的进步。”

虽然基因编辑技术仍然有几个需要克服的障碍,包括如何将其有效地输送到人体内的挑战,它可能有一天会用于治疗各种遗传疾病,从肌营养不良到血友病和各种癌症。

该研究发表在Nature Communications上,由加拿大自然科学和工程研究委员会资助。

(选自《医药》(适用版))

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