FDA批准第一种用于急性骨髓性白血病的靶向药物

FDA批准了诺华公司用于急性骨髓性白血病（AML）的FLT3抑制剂midostaurin。该多激酶抑制剂是首个治疗急性骨髓性白血病（AML）的靶向治疗药物，并且是数十年来FDA批准的首例新的AML治疗药。

大约1/3的AML患者存在FLT3激酶突变，发生这种突变的AML与其他形式的AML相比，疾病进展更快，复发率更高，存活率更低。2002年，一项评估midostaurin活性的临床前研究表明，FLT3抑制剂可改善AML的治疗效果。

在招募了717例患者的Ⅲ期试验中，与化学药物单方用药相比，新诊断的FLT3阳性AML患者接受midostaurin与化学药物联合治疗，死亡风险降低23％。接受midostaurin治疗的患者的无事件生存期约为8个月，而接受化学药单方治疗患者的无事件生存期只有3个月。最常见的严重或可能危及生命的不良反应包括发热性中性粒细胞减少症，粘膜炎和器官相关感染。

Midostaurin在该适应症中具有突破性指定资格，并被批准作为伴随诊断制剂用于检查FLT3的状态。

存在另外一种基因突变的AML患者也将很快被设定为靶向治疗的受益者。FDA目前正在审查Agios公司和Celgene公司治疗IDH2突变引起的AML的首个线粒体异柠檬酸脱氢酶（IDH2）抑制剂enasidenib的新药申请。预计8月底前作出决定。

辉瑞同时正在寻求其抗体-药物偶联物（ADC）吉妥珠单抗ozogamicin的新批准，该药可结合到CD33上，向骨髓细胞递送有效化学载荷。FDA于2000年曾加速批准ADC单方治疗AML，但在确证试验没有发现临床益处并增加致命诱导毒性的风险后，该公司将其下市。辉瑞因此将ADC与标准治疗药物相结合，并修改了给药方案。

分析师预计，到2020年，全球AML市场的销售额将达到10亿美元，化学治疗药将占销售额的大部分。

（编译作者：王欣伊）