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2017年4月5日

阿尔茨海默氏症新的试验药计划在人类身上

进行第一次研究

范德比尔特大学的科学家已经收到美国食品和药物管理局(FDA)的通知,在范德比尔特大学和范德堡大学医学中心的科学家进行了10多年的研究之后,可以在人类中进行研究性新药。

这是一个相对未知的领域,一个学术药物发现组将一个分子从实验室移到临床试验阶段。

“向研究的临床阶段前进的举动是不懈的同事追求共同的目标,希望有一天可以改善阿尔茨海默病和可能的其他脑疾病,如精神分裂症,跨学科研究的结果,”教务长和学术事务副校长Susan R. Wente博士说,”这项工作充分说明了与世界级医疗中心合作开展的基础科学在推动知识以抗击破坏性疾病方面可发挥的关键作用。”

对于阿尔茨海默病,目标是研究药物靶向疾病的主要病理,并选择性地激活脑中的关键受体。范德比尔特研究人员认为,目前对阿尔茨海默病,胆碱酯酶抑制剂的护理标准具有不同的作用机制。他们希望通过未来的临床测试建立该分子在许多认知和神经精神障碍(包括精神分裂症)中的广泛有效性。

“这是我第一次意识到,一个学术药物发现组织将一个旨在有希望地治疗慢性脑部疾病的分子从早期发现发展到人类试验,而在某种程度上是在没有药物合作伙伴的情况下进行的,”范德堡大学医学院药理学Lee E. Limbird荣誉教授兼Vanderbilt神经科学药物发现中心(VCNDD)的主任P. Jeffrey Conn博士说。

“这真的是越过人们所谓的‘死亡之谷’,在这个‘死亡之谷’下,良好的研究发现很难进入临床测试阶段,因为缺乏资金,”他说。“重要的是,在这个早期阶段,FDA只允许评估这种研究新药在健康志愿者身上的潜在安全性。”

“我们不能预测结果,但如果这些研究成功地证明了研究药物可以安全地施用于人类,这将为允许向FDA提交其他申请寻求许可以提高测试的效力铺平道路。虽然我们无法预测任何未来的安全性或功效研究的结果,但是FDA允许临床研究开始的这一决定代表了一个重要的里程碑,使我们能够有希望地在未来提供这些关键问题的答案,”Conn说。

VCNDD联合主任药物化学主任Craig W. Lindsley博士说,第一阶段测试将评估健康志愿参与者的药物安全性和耐受性,这个过程将历时一年。如果成功,Ⅱ期和Ⅲ期研究将包括阿尔茨海默病患者的功效评估,可能需要3 -5年才能完成。

“我们希望解决我们认为未满足的医疗需求,”林德斯说。“对于阿尔茨海默病患者,对症治疗的护理标准仍然是胆碱酯酶抑制剂,目前已有25年的历史,在这一领域没有任何真正的科学进步。”

LindsleyConn的认为威廉K.沃伦基金会的慈善投资令这种研究药物的临床试验成为现实。

“在学术环境中这样做最具挑战性的事情之一是资金,”林德斯利说。“每一步都需要资金,如果资金出现延迟或中断,那么一切都会搁置下来,并且对患者护理的潜在创新方法也不会有所进步。”

“与沃伦斯合作是偶然发生的,他们在我们的计划中投入了这么多,并且显示他们的投资进展是非常美妙的事情,”他说。“没有沃伦斯的财政支持,这种研究药物不会进入人体临床试验阶段。”

William K. Warren基金会的首席执行官John-Kelly Warren说,他很高兴FDA允许研究药物继续在人类身上进行测试。

“虽然这是一个重要的里程碑,但对我们重要的唯一的里程碑是希望有一天我们能够了解到,这种研究新药积极和安全地改变了患有脑疾病,如精神分裂症或阿尔茨海默病疾病,”沃伦说。

他说:“这一天,我们将举办一场像在天堂的庆祝活动。在此之前,我们准备支持VCNDD研究团队,直到他们能够提供必要的结果。”

NIH国家合作药物发现/发展资助了该研究药物的早期基础科学和发现,阿尔茨海默药物发现基金会和Harrington发现研究所帮助支持FDA要求的一些关键的毒性研究。

“该研究新药具有改善认知功能的潜力,减少不必要的副作用,这有可能是治疗精神病和阿尔茨海默病认知缺陷的重要进展,”研究的联合赞助国家心理健康研究所的主任Joshua Gordon博士说。

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