FDA批准我国一免疫治疗药物孤儿药资质

日前，经美国食品药品管理局（FDA）批准，依生生物制药有限公司的YS-ON-001取得肝癌治疗的孤儿药资质。该产品为依生生物自主开发、具有独立知识产权的大分子生物制剂，能够在削弱肿瘤微环境免疫抑制作用的同时，提升免疫系统对肿瘤细胞的杀伤功能，这也是我国在肿瘤免疫学领域的一大突破。

YS-ON-001具有独特的抗肿瘤机制。它通过诱导多种细胞因子产生和调控NK细胞、巨噬细胞及T细胞分化等通路，来调节患者自身的免疫系统。这与近年来美国FDA批准的单抗类免疫检查点抑制剂，如PD-1、PD-L1单抗药物不同。多个动物实验表明，该产品在抗实体瘤方面具有广谱性，在乳腺癌、肺癌、肝癌和其他实体瘤治疗上均展现出良好的疗效和安全性。

依生生物董事长兼首席执行官张译介绍：该药获得美国FDA授予的孤儿药资质，是对其药物组分、抗癌机制和疗效等方面的综合科学认证，将会极大地推动其研发进程，有望快速获批。一旦该药上市，将享受7年美国市场独占期。

据悉，在近年美国FDA批准的创新药中，孤儿药约占30-40%。目前，抗癌新药在美国基本上都是先通过以罕见病作为适应证的孤儿药通路获得批准的。虽然肝癌在美国属于罕见病，但我国肝癌患者占全球发病人口的50%，迫切需要尽快上市更安全有效的治疗药物。而利用孤儿药定义的地域差异，是制药公司进行全球化同步开发的策略之一。该药拟在多个国家进行临床研究，包括肝癌、乳腺癌、肺癌等多种适应证研究。