首款基因治疗药创药价记录

西方国家第一只基因治疗药物即将在德国上市销售，其价格将高达111万欧元，创下罕见病治疗药物的新纪录。

这只名为Glybera的药物来自荷兰生物技术公司UniQure及其营销合作伙伴、意大利公司Chiesi。该药极高的费用表明，用来修复有缺陷基因的单一治疗药物在很大程度上可能会颠覆制药行业传统的经营模式。

高定价不影响医保预算

中国市场上此前已经有用来治疗癌症的基因药物，但该药还没有被推广到其他国家。因此，Glybera将成为西方国家的第一只基因治疗药物。

Glybera抗击的是一种名为脂蛋白脂酶缺乏症（LPLD）的超级罕见的遗传性疾病，这种疾病会通过脂肪来阻塞血液的流动。Glybera含有一种无害的基因改造病毒，该病毒携带一种矫正基因，进入人体细胞。

事实上，两年前该药就在欧洲获得了批准，但为了收集其后续相关治疗数据，Glybera的上市销售时间被推迟。这一后续研究时间长达6年。

目前，Chiesi已经向德国联邦联合委员会（G-BA）提交了定价材料，G-BA将在2015年4月底之前发布有关Glybera治疗优势的评估报告。Chiesi希望对每瓶Glybera设定5.3万欧元的零售价格。

患者在治疗过程中将需要21瓶Glybera，接受42次注射。对一名典型的LPLD患者来说（参与临床试验的患者平均体重为62.5公斤），完整的治疗费用需要111万欧元。在德国药品定价体系的框架下，这一价格将会按照7%的标准打折优惠进行下浮。

且根据该国的药品定价体系，一只新药的推出价格将会在头12个月内得到执行。Chiesi的一位女发言人证实了上述价格。她补充说，最终的价格将会在G-BA给出评估结论，以及与法定医疗保险基金进行谈判之后设定。她表示，首批治疗药物预计将在2015年上半年上市销售。

作为药品开发者，UniQure将从销售收入中获取23~30%的净特许权使用费。该公司表示，欧盟的定价对其意大利合作伙伴来说非常重要，其还计划于12月1日在纽约举行的投资者会议上讨论Glybera的定价。

不过，即使Glybera以极高的价格出售，其对医疗保健预算所产生的影响仍很小。因为在欧洲，符合该药治疗条件的患者可能只有150~200人。但这个案例仍将被各界密切关注，作为未来基因治疗药物的一个基准。

UniQure还计划寻求美国监管部门批准Glybera，希望在2018年实现这一目标。