首个真性红细胞增多症用药获批

12月4日，美国FDA批准了Jakafi（ruxolitinib，鲁索替尼）的一项新用途——治疗真性红细胞增多症，一种慢性骨髓疾病。

Jakafi用于真性红细胞增多症的审批被FDA列入优先审查程序，同时获得罕见病药物的认定，是首个获FDA批准的治疗真性红细胞增多症的药物。

真性红细胞增多症的病因是患者的骨髓中产生过多的红细胞，同时患者也可能出现白细胞和血小板增加。而过多的血细胞会引起脾脏肿胀，皮肤表面出血（静脉炎）和血管内形成血块。此外，它还会增加患者中风或心脏病的发作风险。

Jakafi被批准的新用途是用于治疗对羟基脲（hydroxyurea）没有足够应答，或者不能耐受改药的真性红细胞增多症患者。Jakafi通过抑制一种调节血液和免疫功能的Janus相关激酶（JAK）1和2的酶产生效果。该药将有助于减少此类患者脾脏肿大和放血的需要。

“Jakafi的获批凸显了疾病机制认识对于药品开发的重要性，”FDA药品评价中心血液与肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士指出。

Jakafi治疗真性红细胞增多症的安全性和有效性在一项涉及222名患者参与的临床研究中作了评价，这些患者至少已经发病24周，使用羟基脲治疗没有足够效果或无法耐受，经历过一次放血手术，并出现脾脏肿大。

该研究的目的是观察第8周起直至第32周，参与试验的患者放血的需要，此外另一个观察指标是32周时患者的脾脏体积是否至少缩小35％。试验中让患者随机接受Jakafi或可用的治疗，结果表明Jakafi治疗组中21％的患者放血需要减少同时脾脏体积缩小，相比之下接受可用的最佳剂量治疗者中只有1％达到这一指标。

接受Jakafi治疗的患者报告的最常见副作用是红细胞计数下降（贫血）和低血小板计数（血小板减少症）。最常见的非血液相关副作用是头晕、便秘和带状疱疹。