FDA批准Ruconest治疗急性成人和青少年遗传性血管性水肿

  2014年7月，FDA批准了Salix医药公司开发的Ruconest，用于治疗急性成人和青少年遗传性血管性水肿(HAE)。本品为重组人Cl酯酶抑制因子，是FDA批准的首个重组Cl酯酶抑制剂。

   HAE系常染色体遗传性疾病，可发生于任何年龄，多见于青壮年。其病因是患者血清中Cl酯酶抑制因子减少或功能缺损，以致Cl过度活化，C4及C2的裂解失控，所生成的补体激肽增多，致使微血管通透性增高，引起水肿。

   本品批准为HAE患者提供了一个重要的治疗选择。