黏多醣贮积症治疗药物Vimizim 获欧盟批准

欧盟委员会近日批准BioMarin旗下药物Vimizim用于罕见遗传性疾病黏多醣贮积症（Morquio A综合征）的治疗。在欧盟决定批准这款药物之前，欧洲药品管理局(EMA)推荐该药物用于酶替代疗法。

　　黏多醣贮积症是一种罕见疾病，在全球发达国家大约有3000人受此疾病影响，该疾病可引起渐进性的多器官功能障碍。黏多醣贮积症的症状包括心脏及呼吸并发症，可导致人的耐力丧失，30%~45%患有这种病的人以轮椅为伴。黏多醣贮积症患者也处于早亡的风险当中。

　　该疾病由酶GALNS存在缺陷导致，Vimizim通过取代这种缺失的酶而起作用。这款药物在临床试验期间已被证明具有改善患者耐力的能力——与安慰剂相比，以2mg/kg剂量每周输注一次Vimizim的黏多醣贮积症患者在经过24周治疗后，在6分钟行走试验中能够多走22.5米。

这款药物在巴西、澳大利亚、加拿大及墨西哥的上市申请也在审评当中。